Printre câmpurile cu creștere rapidă la frontierele științei medicale se numără terapia genică, în care bolile genetice, sau moștenite, sunt tratate prin repararea sau înlocuirea genelor defecte care le provoacă. Acest segment al industriei biotehnologiei include un mix de firme mari și mici, iar oportunitățile pentru investitori se încadrează în trei categorii principale: companii care sunt atractive ca entități de sine stătătoare, companii care sunt probabil ținte M&A și companii care se dezvoltă prin M&A. Tabelul de mai jos prezintă zece jucători de remarcat, pentru un articol recent în Barron.
10 jocuri de terapie genică
(Capitalizări de piață)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 miliarde USDRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 miliarde dolariAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 miliarde USDSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 miliarde USDMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 miliarde USDVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 $ miliardeSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 miliarde USDRoche Holding AG (RHHBY), 230, 9 miliarde USDNovartis AG (NVS), 227, 6 miliarde USDSpark Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 miliarde USD
Semnificația pentru investitori
Se estimează că 5.000 de boli rare sunt cauzate de o singură mutație sau de o defecțiune în genele individului care teoretic pot fi corectate cu o terapie vizată, indică Barron. În timp ce multe, dacă nu cele mai multe, dintre aceste boli afectează un număr relativ limitat de persoane, un tratament de succes poate genera totuși venituri anuale de 1 miliard de dolari sau mai mult, din cauza prețurilor mari, adaugă articolul.
Cu toate acestea, deși terapia genică are zeci de ani de cercetare în spatele acesteia, conceptul este încă foarte în stadiul de dezvoltare, comercializarea pe scară largă încă în viitor. Într-adevăr, singura terapie de înlocuire a genelor care a fost aprobată până în prezent de FDA a fost dezvoltată de Spark Therapeutics pentru a trata o afecțiune oculară rară care poate duce la orbire. În primul său an întreg pe piață, 2018, a generat venituri de doar 27 de milioane de dolari.
Terapii cheie în curs de dezvoltare
- UniQure: hemofilie B, boala Huntington; potențiale venituri anuale de 1 miliard de dolari din tratamentul cu hemofilie B Regenxbio: produce vectori virali folosiți de alte companii pentru a furniza terapii genice; potențiale vânzări anuale de 1 miliard de dolari către Novartis singur Audentes: afecțiune musculară fatală XLMTM, boala Crigler-Najjar ultra-rară care inhibă prelucrarea organismului de bilirubină Solid: distrofie musculară Duchenne (DMD); un proces foarte slab pune îndoiala viitorul companiei; Fiul CEO are această boală care cauzează moartea precoce MeiraGTX: boli de ochi rare, ALS (boala Lou Gehrig); Johnson & Johnson (JNJ) deține un pachet în compania Voyager: Parkinson și boli similare; acord cu AbbVie Inc. (ABBV) va oferi până la 1, 5 miliarde de dolari de plăți Sarepta: primul medicament aprobat de FDA pentru distrofia musculară Duchenne (DMD); peste 70.000 de pacienți la nivel global, costul poate depăși 500.000 USD Scânteie: boală de retină rară care provoacă orbire, hemofilie A
Spark din punct de vedere tehnic nu mai este o oportunitate de investiție, având în vedere că Roche Holding o achiziționează la o primă de achiziție de 122% față de prețul de închidere pre-ofertă din 22 februarie 2019. Spark s-a închis pe 8 martie în cadrul a 0, 6% din 114, 50 USD pe acțiune de ofertă.. Acest lucru ilustrează modul în care companiile mari de medicamente, cum ar fi Roche și Novartis, sunt dispuse să plătească dolari de top pentru a achiziționa firme de biotehnologie mai mici angajate în cercetare și dezvoltare promițătoare.
"Cinci miliarde de dolari pentru Spark fac ca practic orice altceva în terapia genică să pară extrem de ieftin pe o bază relativă", după cum a scris Josh Schimmer, analist cu Evercore ISI, într-o notă de cercetare citată de Barron's. Marshall Gordon, un analist de cercetare senior la ClearBridge Investments, care deține acțiuni la Spark, spune că personalul său puternic de cercetare și capacitățile de producție au fost factorii cheie care au atras Roche.
Privind înainte
Așa cum am menționat mai sus, comercializarea efectivă a terapiilor genice se desfășoară într-un ritm lent, ceea ce înseamnă că mulți dintre jucătorii mai mici sunt în mare parte magazine de cercetare și dezvoltare, cu venituri limitate și costuri mari. Cu prețuri anticipate în sute de mii, dacă nu milioane, în dolari, multe dintre terapiile genice în curs de dezvoltare nu au nevoie de un număr mare de pacienți pentru a fi lucrativi. Pe de altă parte, aceste costuri stratosferice sunt obligate să impulsioneze intens impulsurile de către asigurătorii privați și programele guvernate, cum ar fi Medicare.
