CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) și Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) au fost șterse de Food and Drug Administration (FDA) din SUA pentru a începe testarea tratamentului genetic conceput pentru boala celulelor secera la pacienții din SUA.
Într-un comunicat de presă, cele două companii au declarat că FDA și-a ridicat acum starea clinică, permițându-le să înceapă testarea terapiei experimentale. Partenerii din mai au fost nevoiți să-și oprească planurile de testare a medicamentului, CTX001, în așteptarea rezolvării „anumitor probleme” în cererea inițială.
La acea vreme, CRISPR și Vertex au susținut că CTX001 a fost pus în așteptare în SUA, deoarece FDA a avut întrebări suplimentare ca parte a revizuirii documentelor pe care companiile le-au permis pentru a începe un studiu clinic. Nu au dezvăluit care au fost aceste întrebări sau cum le-au răspuns.
Știrile descoperirii au trimis acțiunile CRISPR în creștere cu 14, 14% în comerțul pre-piață. Acțiunile Vertex au fost orientate direct la sesiunea de tranzacționare de joi. Anunțul este semnificativ, deoarece este prima dată când o companie va testa tehnologia experimentală și revoluționară cunoscută sub numele de CRISPR-Cas9 pe celulele stem umane din SUA. Studiul va implica modificarea ADN-ului pacienților în afara corpului. Un oncolog la Universitatea Sichuan din Chengdu, China a efectuat primul studiu uman în 2016.
În declarația comună, cele două companii au furnizat, de asemenea, o actualizare cu privire la progresele înregistrate în procesul de testare CTX001 în afara SUA. Au anunțat că li s-a acordat autorizație de reglementare în „mai multe țări” pentru a începe testele tratamentului lor experimental pentru boala celulelor secera și beta- talasemia, o afecțiune a sângelui care reduce producția de hemoglobină - proteină în globulele roșii care transportă oxigen în întregul corp. Au adăugat un studiu clinic de fază 1/2, care este în prezent pe cale să înceapă în Europa până la sfârșitul anului 2018. Studiile din faza 1 și 2 sunt concepute pentru a testa siguranța, efectele secundare și cele mai bune doze ale noilor tratamente.
CRISPR și Vertex au format o alianță pentru dezvoltarea drogurilor în 2015, axată pe utilizarea CRISPR-Cas9. Tratamentele pentru tulburările de sânge au fost incluse în pactul de cercetare, deși la început au lucrat la remedii pentru fibroza chistică, o zonă de specializare pentru Vertex. În condițiile parteneriatului lor, cele două companii au convenit să împartă cheltuielile de cercetare și dezvoltare, precum și profiturile generate de orice terapii comercializate.
