Acțiunile Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) au crescut cu 35, 40% în tranzacționarea înainte de piață, după ce firma de biotehnologie din Canada a anunțat că intenționează să depună o nouă cerere de medicamente (NDA), susținută prin încurajarea rezultatelor testării.
Într-un comunicat de presă, Clementia a declarat că încearcă aprobarea palovarotenului pentru a preveni osificarea heterotopică (HO), creșterea anormală a osului în țesuturile non-scheletice, la pacienții care suferă de fibrodisplazie osificană progresivă (FOP), un os genetic rar și periculos boală.
Firma de biotehnologie a adăugat că Food and Drug Administration (FDA) a fost de acord să permită Clementia să folosească datele din faza 2 pentru a sprijini aplicarea sa. Aceste studii, care au fost prezentate la începutul acestui an, arată că palovarotenul este un remediu eficient.
Pacientii tratati cu palovaroten in momentul unei flare au demonstrat o reducere mai mare de 70% a volumului mediu nou de HO la 12 saptamani, comparativ cu grupul netratat, conform datelor Fazei 2 a companiei. Clementia urmează să depună cererea completă către FDA în a doua jumătate a anului 2019.
În comunicatul de presă, firma biotehnologică a prezentat prezentarea NDA ca o „etapă semnificativă”, adăugând că medicamentul său este bine poziționat pentru a deveni primul de acest fel pentru a trata cazurile de HO la bolnavii de FOP.
„Identificarea unei căi către o depunere a ADN în a doua jumătate a anului 2019 este o etapă semnificativă pentru Clementia și pentru pacienții cu această boală osoasă genetică ultra-rară și devastatoare”, a declarat Clarissa Desjardins, fondator și CEO al Clementia. Suntem recunoscatori pentru colaborarea cu FDA Diviziunea de produse osoase, reproducatoare si produse urologice, care poate aduce prima optiune de tratament aprobat pentru persoanele afectate de FOP. Suntem, de asemenea, recunoscători pacienților și familiilor lor, precum și investigatorilor și site-urilor clinice, fără de care nu s-ar fi putut face nimic din acest lucru. ”
Ce urmeaza?
Clementia a confirmat că studiul său în curs de fază 3 MOVE, care constă în oferirea pacienților „o doză cronică de 5 mg pe zi”, în plus față de regimul episodic de dozare de 20/10 mg în momentul apariției unei flare, va continua așa cum a fost planificat. În cazul în care aceste studii au succes, compania a adăugat că acestea ar putea fi ulterior utilizate pentru un ADN suplimentar.
Clementia a mai spus că va aborda autoritățile internaționale de reglementare anul viitor despre modul de înregistrare a palovarotenului.
